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16 January 2021

Habilitación del descubrimiento y desarrollo de fármacos

Construimos Moderna sobre la premisa rectora de que si el uso de ARNm como medicamento funciona para una enfermedad, debería funcionar para muchas enfermedades. Y, si esto es posible, dado el enfoque y la infraestructura adecuados, podría mejorar significativamente la forma en que se descubren, desarrollan y fabrican los medicamentos.

Nuestro sistema operativo

Reconociendo el amplio potencial de la ciencia del ARNm, nos propusimos crear una plataforma de tecnología de ARNm que funcione de manera muy similar a un sistema operativo en una computadora. Está diseñado para que pueda conectarse y reproducirse indistintamente con diferentes programas. En nuestro caso, el "programa" o la "aplicación" es nuestro fármaco de ARNm, la secuencia de ARNm única que codifica una proteína.

Contamos con un equipo dedicado de varios cientos de científicos e ingenieros enfocados exclusivamente en el avance de la tecnología de la plataforma Moderna. Están organizados en torno a disciplinas clave y trabajan de manera integrada para promover el conocimiento en torno a la ciencia del ARNm y resolver los desafíos que son exclusivos del desarrollo de fármacos de ARNm. Algunas de estas disciplinas incluyen biología, química, formulación y administración del ARNm, bioinformática e ingeniería de proteínas.

Nuestros medicamentos de ARNm: el 'software de la vida'

Cuando tenemos un concepto para un nuevo medicamento de ARNm y comenzamos la investigación, los componentes fundamentales ya están en su lugar.

Generalmente, lo único que cambia de un medicamento de ARNm potencial a otro es la región de codificación, el código genético real que instruye a los ribosomas para que produzcan proteínas. El uso de estos conjuntos de instrucciones otorga a nuestros medicamentos de ARNm en investigación una calidad similar a la de un software. También tenemos la capacidad de combinar diferentes secuencias de ARNm que codifican diferentes proteínas en un solo medicamento en investigación de ARNm.

Aprovechamos la flexibilidad que ofrece nuestra plataforma y el papel fundamental que desempeña el ARNm en la síntesis de proteínas para buscar medicamentos de ARNm para un amplio espectro de enfermedades.

Dentro de una modalidad dada, los componentes básicos son generalmente idénticos en todos los candidatos de desarrollo: formulación, región 5 'y región 3'. Solo la región codificante varía según la proteína o proteínas que el medicamento potencial está dirigiendo a las células a producir.

Descubra cómo nuestro motor de investigación  y  nuestro  motor de desarrollo temprano  nos permiten maximizar por completo la promesa del ARNm para mejorar significativamente la forma en que se descubren, desarrollan y fabrican los medicamentos.

Superar desafíos clave

El uso de ARNm para crear medicamentos es una tarea compleja y requiere superar nuevos desafíos científicos y técnicos. Necesitamos introducir el ARNm en el tejido y las células objetivo mientras evitamos el sistema inmunológico. Si se activa el sistema inmunológico, la respuesta resultante puede limitar la producción de proteínas y, por tanto, limitar el beneficio terapéutico de los medicamentos de ARNm. También necesitamos que los ribosomas piensen que el ARNm se produjo de forma natural, de modo que puedan leer con precisión las instrucciones para producir la proteína correcta. Y debemos asegurarnos de que las células expresen suficiente proteína para tener el efecto terapéutico deseado.

Nuestros equipos de plataformas multidisciplinarias trabajan en estrecha colaboración para abordar estos desafíos científicos y técnicos. Esta intensa colaboración interfuncional nos ha permitido avanzar en aspectos clave de nuestra plataforma y hacer avances significativos para ofrecer medicamentos de ARNm a los pacientes.

(Tap News)

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